据《科学》报道，一项新的临床研究发现，将一种小蛋白与一种天然凝血因子融合，可以使凝血因子在人体内的作用时间显著增长，该研究为血友病的治疗带来了希望。
目前，患有严重血友病(血液不能正常凝固)的人通常每周须在家中注射凝血因子3到4次，以防止出血。而上述研究中新的融合蛋白可以将注射治疗次数减少到每周一次。
研究人员制备了一种名为BIVV001的实验性融合蛋白，在一项大规模的临床试验中，该蛋白还没有被证明能阻止血友病患者出血，但能使凝血因子持续时间延长，这让研究人员感到兴奋。
血友病通常被称为“皇室病”，因为19世纪和20世纪，该疾病一直折磨着许多欧洲皇室家族。血友病有两种表现形式，即A型和B型，它们影响了全球超过100万的男性患者(作为与X染色体相关的疾病，其在女性中极为罕见)。
血友病A是这两种疾病类型中较为常见的一种，是由基因突变导致凝血因子VIII缺陷引起的。患者通常会出现凝血障碍、关节问题和危及生命的出血事件。患者除非接受预防性的合成因子VIII治疗或注射其他有助于凝血的蛋白质，否则每年发生的出血事件有时超过30次。
美国西北血液中心血液学家、新研究的主要作者Barbara Konkle表示，频繁的注射治疗对血友病患者来说是一个巨大的负担。她和其他研究人员一直致力于减轻这种负担。
正常情况下，大多数VIII因子在体内由蛋白质VWF使其处于稳定状态，保护凝血因子不被分解。然而，VWF限制了VIII因子在人体内的存留时间——其半衰期为15小时左右。当VIII因子被注入时，它通常会锁定在VWF上。
这项新研究的发起人、Sanofi与Sobi公司的研究人员开发出了一种融合蛋白，其中包含小部分VWF。他们希望该融合蛋白足以稳定凝血因子，防止其与人体自身的VWF结合。
“只需要VWF的一部分就可以稳定VIII因子，而不需要其他剩余的蛋白质。” Konkle说。
16名患有血友病A和有预防治疗史的男性被纳入新的I/IIa期、开放标签研究，该研究主要用于评估BIVV001的安全性和半衰期。
参与者被分为低剂量组和高剂量组。每名患者接受一次单独重组VIII因子注射，然后度过至少3天的洗脱期(指在交叉设计的试验中，在第一阶段与第二阶段治疗的中间一段，不服用试验用药品或者服用安慰剂的时期)，之后再注射BIVV001，随后观察28天，以确定每种剂量的安全性。
研究人员9月10日在《新英格兰医学杂志》上报告说，在患者接受BIVV001注射前，低剂量组和高剂量组的血浆VIII因子半衰期分别为9.1小时和13.2小时;注射BIVV001后，半衰期分别为37.6小时和42.5小时。在研究过程中，没有患者对VIII因子产生耐药性，也没有出现过敏反应或相关事件。
Konkle说，该药物的第三阶段试验正在进行中。如果证实BIVV001能够和凝血因子VIII一样阻止出血，且减少注射治疗次数，该公司希望在2022年前将这些数据提交给美国食品和药物管理局，并寻求批准出售该药。 (徐锐)
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